日前，启明创投投资企业、北海康成制药有限公司(下称“北海康成”)宣布CAN103新药临床试验申请（IND）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。

CAN103是一种酶替代治疗药物，由北海康成开发，作为其和药明生物（02269.HK）在罕见病药物领域战略合作伙伴关系的一部分，用于成人和儿童I型和III型戈谢病患者的长期治疗。

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症，它以常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶的缺乏，细胞内葡萄糖脑苷脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中，其临床表现为脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统等症状。

近30年来，临床试验和真实世界的支持数据表明，戈谢病经葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）治疗, 其主要非神经系统症状和健康相关的患者生活质量均有显著改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

北海康成是一家立足中国、全球领先的罕见病生物制药公司，一直致力于创新疗法的研究、开发和商业化。北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“CAN103 的临床试验申请能够快速获批，对于中国的戈谢病人患者是个重大进展。我们正在积极地为启动该临床试验做各项准备。CAN103是我们与药明生物在罕见病领域共同合作的候选药物之一， 该临床试验项目在中国获批启动是北海康成的一个重要里程碑事件。”

薛群博士进一步表示：“尽管戈谢病治疗方法已经在中国获批上市几十年，但仍有大多数患者无法获得治疗。这一现状凸显了中国急需获得本土化的治疗和解决方案。”