日前，启明创投投资企业信念医药宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。信玖凝®是中国首个获批的血友病B基因治疗药物，同时也是中国首个获批的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信念医药始终致力于前沿基因治疗领域的研发和创新，以患者需求为核心，突破技术壁垒，致力于填补未被满足的临床需求。此次获批是信念医药发展历程中的重要里程碑，作为中国自主研发的首款血友病B基因治疗药物，信玖凝®将为血友病B患者提供一种全新的治疗方案，有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰，回归自由人生。未来，信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程，期望能够惠及更多血友病B患者。”

信念医药联合创始人兼首席执行官郑静博士表示：“信玖凝®从研发到上市用了不到七年的时间，这种快速、高效的成果转化有赖于信念人的专业专注和不懈努力，及行业各界的精诚合作和有力支持。信玖凝®作为中国首个获批的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，预示着中国基因治疗行业迈入了新的里程碑，也凸显了信念医药在基因治疗领域的突破性优势。依托先进的腺相关病毒（AAV）衣壳发现平台Capsidx®和数百种载体关键技术及自主商业化生产平台，信念医药已建立起了丰富的研发管线，治疗领域覆盖罕见遗传疾病，如血友病、杜氏肌营养不良，及慢性疾病如骨关节炎病、帕金森、宫颈内瘤上皮样病变等多种未被满足临床需求的疾病。未来，信念医药将持续深耕基因治疗领域，让尖端科技惠及更多生命，实现服务全球患者的愿景。” 

信玖凝®采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。

2022年，信玖凝®由研究者发起的研究（IIT）成果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。2024年，信玖凝® IIT 3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。同年，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布信玖凝®3期临床研究结果。研究结果显示，相较于预防性FIX替代疗法，信玖凝®能够显著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达，具有良好的安全性。以3期临床研究结果为例，接受基因治疗后随访52周时，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均FⅨ活性达到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法），外源性FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者均无严重不良事件发生。

2022年8月被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单，同月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）；2024年获得FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类认证（ATMP）。

信念医药此前与武田中国达成独家合作协议，由信念医药研发生产信玖凝®，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方整合了各自资源优势，加速为患者提供突破性的基因疗法，共同开拓血友病B治疗领域新格局。